概念

分类

生物技术药物的特点(1. 分子质量大且结构复杂 2. 种属特异性 3. 安全性较高 4. 活性蛋白或多肽药物较不稳定 5. 来源药物的基因稳定性非常重要 6. 具有免疫性 7. 很多来源药物在体内的半衰期短 8. 受体效应 9. 多效性和网络效应 10. 生物技术来源药物的生产系统复杂性)

中国生物技术药物的发展现状

概念

中文名: 生物技术药物，又名“生物药物”

英文名: Biotechnological drugs

生物技术药物是指采用DNA重组技术或其他创新生物技术生产的治疗药物。如：细胞因子、纤溶酶原激活剂、重组血浆因子、生长因子、融合蛋白、受体、疫苗和单抗、干细胞治疗技术等。 生物技术药物是生物经济的重要载体。可以医病。生物技术药物包括细胞团子、重组蛋白质药物、抗体、疫苗和寡核苷酸药物等，主要用于防治肿瘤、心血管疾病、传染病、哮喘、糖尿病、遗传病、心脑血管病、类风湿性关节炎等疑难病症，在临床上已经开始广泛应用，为制药工业带来了革命性的变化。我国自1986年实施“863”计划以来，生物技术药物的研究、开发和产业化获得了飞速发展。

生物技术药物（biopharmaceutics）:广义是指所有以生物质为原料只去的各种生物活性物质及其人工合成类似物、以及通过现代生物技术制的的药物，狭义指利用生物体、生物组织、细胞及其成分，综合应用化学、生物学和医药学各学科原理和技术方法制得的用于预防、诊断、治疗和康复保健的制品，而这里特指采用DNA重组技术或其他现代生物技术研制的蛋白质或核算类药物。

分类

1. 重组蛋白质药物或重组多肽药物包括：细胞因子、人干扰素、人白细胞介素—2等；

2. 重组DNA药物包括：反义寡核苷酸或核酸等、基因药物、细胞治疗制剂、DNA疫苗等

3. 干细胞治疗：是指使用干细胞给病人治疗的方法，这是生物技术药物富有发展前景的重要领域。

生物技术药物的特点

用传统的化学技术制药，具有要求条件高（如高温，高压，加化学催化剂)、效率低、环境污染大、危险性大等特点。与之相对，用生物学方法则要温和得多。生物技术包括发酵技术、细胞培养技术、酶技术及基因技术。从实验研究扩展到规模化生产，就形成发酵工程、细胞工程、酶工程和基因工程，由此而制得的药物称之为生物技术药物。用生物技术方法研制药物是21世纪最新的领域之一。

1. 分子质量大且结构复杂

生物技术来源药物的生产方式，是应用基因修饰活的生物体产生的蛋白或多肽类的产物，或是依据靶基因化学合成互补的寡核苷酸，所获产品往往分子质量较大，并具有复杂的分子结构。

2. 种属特异性

生物技术药物存在着种属特异性。许多生物技术药物的药理学活性与动物种属及组织特异性有关，主要是药物自身以及药物作用受体和代谢酶的基因序列存在着动物种属的差异。来源人类基因编码的蛋白质和多肽类药物，其中有的与动物的相应蛋白质或多肽的同源性有很大差别，因此对一些动物不敏感，甚至无药理学活性。

3. 安全性较高

生物技术药物由于是人类天然存在的蛋白质或多肽，量微而活性强，用量极少就会产生显著的效应，相对来说它的副作用较小、毒性较低、安全性较高。

4. 活性蛋白或多肽药物较不稳定

生物技术活性蛋白质或多肽药物较不稳定，易变性，易失活，也易为微生物污染、酶解破坏。

5. 来源药物的基因稳定性非常重要

生物技术来源药物的基因稳定性，生产菌种及细胞系的稳定性和生产条件的稳定性非常重要，它们的变异将导致生物活性的变化或产生意外的或不希望的一些生物学活性。

6. 具有免疫性

生物技术药物的免疫原性。许多来源于人的生物技术药物，在动物中有免疫原性，所以在动物中重复给予这类药品将产生抗体，有些人源性蛋白在人中也能产生血清抗体，主要可能是重组药物蛋白质在结构及构型上与人体天然蛋白质有所不同所致。

7. 很多来源药物在体内的半衰期短

生物技术来源药物，很多在体内的半衰期短，迅速降解，并在体内降解的部位广泛。

8. 受体效应

许多生物技术药物是通过与特异性受体结合，信号传导机制而发挥药理作用，且受体分布具有动物种属特异性和组织特异性，因此药物在体内分布具有组织特异性和药效反应快的特点。

9. 多效性和网络效应

许多生物技术药物可以作用于多种组织或细胞，且在人体内相互诱生、相互调节，彼此协同或拮抗，形成网络性效应，因而可具有多种功能，发挥多种药理作用。

10. 生物技术来源药物的生产系统复杂性

致使它们的同源性，批次间一致性及安全性的变化要大于化学产品。所以生产过程的检测、GMP步骤的要求和质控的要求就更为重要和严格。

中国生物技术药物的发展现状

2008年我国医药工业累计实现利润708.9亿元，同比增长28.4%。2009年前2个月，我国医药工业累计完成利润总额111.65亿元，比去年同期增长23.18%。尽管由于外销受阻，化学原料药工业的利润仅增长6.9%。但生物制药工业的盈利水平较高，1-2月的增幅为43.4%，显示出生物技术产业高增长、高回报的特征。生物技术药物是人类健康永恒的需求，生物技术药物产业是永不衰落的朝阳产业。发展生物技术药物产业要 “与时俱进”，要依靠“新思路，采用新手段”。