基因由人体细胞核内的DNA（脱氧核糖核酸）组成，变幻莫测的基因排序决定了人类的遗传变异特性。人类基因组研究是一项生命科学的基础性研究。有科学家把基因组图谱看成是指路图，或化学中的元素周期表；也有科学家把基因组图谱比作字典。但不论是从哪个角度去阐释，破解人类自身基因密码，以促进人类健康、预防疾病、延长寿命，其应用前景都是极其美好的。人类10万个基因的信息以及相应的染色体位置被破译后，将成为医学和生物制药产业知识和技术创新的源泉。

基因技术的应用——亲子鉴定

基因技术的发展

一、人类基因组计划进展顺利

二、多种顽症将被攻克(1、基因制药 2、基因诊断 3、基因治疗 4、基因克隆)

三、我国人类基因组计划取得成果

四、基因工程产业的特点(1、对基因工程产业的投入具有明显的阶段性 2、基因工程产品的生命周期比较独特。)

五、国内基因工程产品产业化现状(1、重组类药物目前还处于实验室开发阶段。 2、生物疫苗市场目前呈现出不平衡的局面。 3、生物诊断试剂市场的情况)

六、我国基因工程药物发展的主要问题：(1.技术水平的制约。 2.我国在科研成果产业化方面存在着制度缺陷 3.专利侵权问题十分突出： 4.我国的新品审批管理法规及程序上仍需完善 5.市场的恶性竞争。 6.药品价格不能完全放开：)

基因技术的应用——亲子鉴定

通过遗传标记的检验与分析来判断父母与子女是否亲生关系，称之为亲子试验或亲子鉴定。DNA是人体遗传的基本载体，人类的染色体是由DNA构成的，每个人体细胞有23对（46条）成对的染色体，其分别来自父亲和母亲。夫妻之间各自提供的23条染色体，在受精后相互配对，构成了23对（46条）孩子的染色体。如此循环往复构成生命的延续。

基因技术的发展

由于基因技术在生物工程中的特殊作用，我们有必要单独对他进行讨论。基因技术革命是继工业革命、信息革命之后对人类社会产生深远影响的一场革命。它在基因制药、基因诊断、基因治疗等技术方面所取得的革命性成果，将极大地改变人类生命和生活的面貌。同时，基因技术所带来的商业价值无可估量，从事此类技术研究和开发企业的发展前景无疑十分广阔。前期美国股市基因技术类股票的大幅上涨表明投资者对此类公司前途看好。我国的基因技术研究取得了不少成果，相关上市公司值得关注。

一、人类基因组计划进展顺利

人类基因组计划（HGP ）与曼哈顿原子弹计划和阿波罗登月计划一起被称为二十世纪三大科学工程。它同时将贯穿于整个21世纪，被认为是21世纪最伟大的科学工程。

早在20世纪上半叶，遗传学家就提出了“基因”概念，即基因是决定生物性状的遗传物质基础。特别是50年代DNA双螺旋结构模型创立后， 进一步从本质上证实基因是决定人类生、长、老、病、死和一切生命现象的物质基础。至70年代， DNA 重组技术（也称基因工程或遗传工程技术）终获成功并付之应用，分离、克隆基因变为现实。不少遗传病的致病基因及其他一些疾病的相关基因和病毒致病基因陆续被确定。所有这一切使人们似乎看到了攻克顽症的曙光，研究基因的热情空前高涨，成绩斐然。以基因研究为主要内容的分子生物学遂成为生命科学中的带头学科和二十世纪后半叶自然科学中一道亮丽的风景线。

但是，有眼光的科学家发现，在这一基因研究热潮中，把一种疾病状态与一种或几种基因相对应起来研究的线性思维模式，并不能真实地阐明疾病发生发展的基因机理。主要原因有二：一是人类基因组所蕴含的约10万个基因迄今只有大约1 ／ 10被克隆和确定，对于复杂疾病相关的基因可能只知道一部分，按照线性思维模式去研究基因，永远是小作坊式和零敲碎打式的状态，不可能从“整体”上搞清疾病的基因机理；二是疾病相关基因是通过其相互作用（即时空网络作用）参与疾病发生发展过程的，零敲碎打式研究不可能全面了解基因的网络作用。因此，诺贝尔奖获得者杜伯克首先提出应当从观念上改变零敲碎打模式，提倡“整体式”研究模式 ——即基因组研究模式。他指出，只有先把人类基因组搞清楚，一切问题才有可能迎刃而解。美国国会遂于1990年10月1日批准正式启动HGP，为期15年，政府投资 30亿美元。

二、多种顽症将被攻克

由于人类基因组的顺利进展，在人类基因的测序和研发过程中引发了基因技术的重大革新和革命，从而把现代生命科学推向一个崭新的阶段。人类基因组计划的目的是要破译出基因密码并将其序列化制成研究蓝本，从而对诊断病症和研究治疗提供巨大帮助。那时候我们不仅可以看到癌症、艾滋病等绝症被攻克，人类可以通过基因克隆复制器官和无性繁殖；基因诊断和改动技术可以使人类后代不再受遗传病的影响。那时候人类将进入药物个性化时代，而且人类的生命也将延长。正是由于以下这些新技术和新领域的不断出现和日新月异，人类在新世纪的生存和生活方式发生重大变化：

1、基因制药

过去和现在，发现新药物作用靶位和受体是非常昂贵和漫长的，科学家只是依赖试错法来实现其药物研究和开发的目标。人类基因组研究计划完成后将削弱试错法在药物研究和开发中的突出地位，进而科学家可以直接根据基因组研究成果（确定靶位和受体）设计药物。这将大大缩短药物研制时间和大大降低药物研制费用，从而从整体上动摇人类制药工业的现状，使药物的开发研究过度到基因制药阶段。随着人类基因组计划的深入，一个大规模制药阶段已经来临。目前已有500 个基因用于药物开发，到HGP完成时，这一数目将增加6到20倍，达到3000－10000个。

2、基因诊断

人类基因组研究计划最直接和最容易产生效益的地方就是基因诊断。基因诊断的意义：一是可以解决遗传性疾病难以诊断的黑洞，由于遗传性疾病主要是由特定的DNA序列即基因决定的， 通过基因诊断能够在遗传病患者还未发现出任何症状之前就能确诊；二是肝炎、癌症、艾滋病都与病毒有关，而通过基因诊断技术就可以顺利检查出隐藏在人体细胞基因中的病毒从而在造成危害之前消灭它们。基因诊断主要运用于：一是通过检测特定基因或相关疾病基因的存在以判断和评估某疾病在某一个体上发生某疾病的风险，并设法预防这种疾病的发生；二是通过基因诊断促使个性化药物的诞生；三是通过基因诊断更精确的判断某些传染性疾病或肿瘤等疾病的存在，以有利于临床医生尽早确定病因。基因诊断技术不仅在疾病检测上具有重要意义，而且在婚前检查、亲子鉴定等人类生活方面具备广阔的运用前景。

3、基因治疗

就是通过向人体细胞基因组转换损坏了的基因或引入正常的基因从而达到治疗疾病的方法。基因治疗是被认为是治疗遗传病的唯一方法，如把第9 凝血因子置入患者可以治疗血友病，把胰岛素置入糖尿病患者的体细胞可以治理糖尿病等等。基因治疗被称为人类医疗史上的第四次革命，遗传学表明人类有6500种遗传性疾病是由单个基因缺陷引起的，而通过基因治疗置入相关基因将使人类的许多不治之症得以克服。

4、基因克隆

是指把一个生物体中的遗传信息（DNA）转入另一个生物体内。 利用基因克隆技术不仅可以培育出自然界不可能产生的新物种，而且可以培养带有人体基因的动植物作为“生物反应器”生产基因工程产品，还可制造用于人体脏器移植的器官，使人体能够抑制对异体器官的排斥，从而解决供移植的人体器官来源不足的问题。现在动植物克隆已成为现代科技进步中最具有冲击力和争议性的事件，克隆羊和克隆猪的出现引发人类克隆自身的担忧，而植物克隆和大量转基因食物大规模出现引发了人们对于生物物种混乱和污染的担忧。但不可否认的是，植物克隆可以为人类食品来源开启广阔的空间，而动物克隆可以利用动物生产大量人类需要的基因药物和器官。

三、我国人类基因组计划取得成果

目前上海复旦大学已建立了大规模快速寻找全长新基因的系统方法。从公开数据库判断，目前全世界一天寻找到的全长新基因为9条， 而复旦大学在仅有一条流水线的情况下，可每天找到全长新基因30条，现在已达到每天找到全长新基因15条的生产水平，这为大规模进行基因功能研究提供了可靠的保证。

我国近两年又在上海和北京相继成立了国家人类基因组南、北两个中心。 1999 年7月，我国在国际人类基因组注册，承担了其中1％的测序任务。我国人类基因组研究除完成3号染色体3000万个碱基对即1％的测序任务外，主要着重于疾病相关基因以及重要生物功能基因的结构和功能研究。近年来的主要进展有：遗传性疾病致病基因的研究取得突破性进展，湖南医科大学夏家辉教授等首次发现神经性耳聋的致病基因GJB3，并克隆到定位于11号染色体的多发性外生性骨疣的致病基因；发现了肝癌相关基因的cDNA和确定了17p 上肝癌相关确失的区域的范围；定位了鼻咽癌在染色体上的杂合丢失区域；克隆到了若干白血病致病基因；对原发性高血压、精神病等多基因病患者及其家系或同胞对进行全基因组扫描，发现了一些与其发病相关的位点，还发现了与原发性高血压相关的新基因；克隆了数百条来自造血、内分泌、神经、心血管、生殖系统或与发育、分化以及与信号传导有关的新基因的全长cDNA；在建立西南、东北地区12个少数民族及南、北方两个汉族人群永生细胞株库的基础上，开展了我国多民族基因组多样性的比较研究。

四、基因工程产业的特点

1、对基因工程产业的投入具有明显的阶段性

基因工程产品的技术含量非常高，从目的基因的取得到表达载体的构建都是十分烦琐而艰巨的工作，必须在实验室中进行大量的工作。因此，基因工程产品的前期研究和开发投入（R＆D）非常高，国外新药的研究开发费用基本上占销售额的15 ％左右。而基因工程产品的直接生产成本却非常低，而且对生产的设备要求也不是很高，尤其是对细胞因子和重组药物的生产只要取得了具有高表达量的生产菌株，掌握分离和纯化技术，利用普通的发酵罐就能生产。如近年来大举介入生物医药领域的日本麒麟株式会社原来是啤酒生产企业，掌握了生产技术后，利用原有的发酵设备便很快在细胞因子的生产领域占有了一席之地。

基因产品的这一特点意味着基因工程领域的进入壁垒并不存在于生产领域，这一点与有些行业不大相同，而基因工程的进入壁垒存在于该产业的上游，即研究开发这一环节，研究开发一是资金投入大，二是技术力量要求高，不是所有企业部能问津的。

2、基因工程产品的生命周期比较独特。

一般而言，一种产品总要经过创新、成长、成熟和衰退的生命周期，生命周期中各个阶段随着产品性质的不同在时间跨度上不一而足。基因工程产品的创新期非常长，因为不仅是基因工程产品的研究开发需要花费大量的时间和精力，而且对基因工程产品的审批也相当严格。在我国，基因工程产品统一由生物制品检定所检验，由卫生部审批，新药按药品管理要求要进行三期临床实验，许多产品还要进行两年的试产期。因此，一种基因工程产品完成创新阶段，从实验室到消费者手中要经过好几年时间。

五、国内基因工程产品产业化现状

由于基因工程产品生产成本低，产品附加值高，整个产业的发展前景十分看好。一大批国内企业包括许多上市公司近年来纷纷涉足这一行业。目前，基因工程药物、生物疫苗、生物诊断试剂三大类的基因产品均有国内企业参与生产。在许多产品的市场上，国内企业依靠低廉的价格和广阔的营销网络，已在与国外厂商的市场竞争中取得了优势地位。

首先从行业分布上来看，国内上述几类基因工程产品的市场格局大致呈现如下的状况：

1、重组类药物目前还处于实验室开发阶段。

目前市场上常用的胰岛素、水蛭素、降钙素等产品是通过提取或化学合成的方法获得的，因此在这方面国内外的企业和研究机构都还有相当多的工作可以做。当前，有许多院校和研究机构已在这方面取得了一定的进展，拿到了目的基因并在实验室构建了表达载体，但在表达量及分离纯化方面还有待突破。近日，通化东宝宣布已获卫生部许可利用基因工程技术生产胰岛素，可见部分重组类药物的产业化生产已不再遥远，国内在这方面与国外的差距还不算大，是一个大有可为的新领域。

2、生物疫苗市场目前呈现出不平衡的局面。

一些疫苗如破伤风疫苗、脊髓灰质炎疫苗，市场上已相当普及，另外一些疫苗如肝炎疫苗，目前的普及还不广，还有很大的市场空间可以扩展，许多疾病，甚至是常见病，如流感等还没有找到相应的疫苗。从目前的市场情况来看，国内企业处于相对劣势，国产疫苗与进口的同类产品相比，虽然价格只有对方的2／3，但质量不稳定，而且操作起来非常不方便，因此在这个市场上，舶来品占据了相当的市场份额。

3、生物诊断试剂市场的情况

3、生物诊断试剂市场的情况与生物疫苗市场颇为相似，国内产品与进口同类产品主要在质量的稳定性、操作的方便性等方面存在着较大的差距，因而进口试剂诊断盒占据了大部分市场份额。

六、我国基因工程药物发展的主要问题：

1.技术水平的制约。

不可否认，国内在分子生物学的基础研究上与国外相比，的确存在着较大的差距，而且分子生物学是一门实验科学，资金投入不足，实验室装备落后直接制约了我国科研机构开发新的科研成果的能力。海王生物有关负责人坦承，基因工程产品在2000年很难赚钱，除非有相当的技术及市场优势可以参与国际竞争，否则进入该行业无异于飞蛾扑火。

2.我国在科研成果产业化方面存在着制度缺陷

2.我国在科研成果产业化方面存在着较大的制度缺陷。首先, 在投融资体制方面，我国还没有建立起成熟的适应于知识经济时代的投融资体制，如风险投资基金、国家高新技术产业投资基金、中小企业的场外股票交易市场等，因此许多科研成果在转化为生产力的过程中，资金上存在着瓶颈效应。由于开发一个基因的工程药品，其经费的投入往往是一般药品的十倍以上。有很多厂家研究的产品均因前期投入巨大而后续资金无法跟上使进程停顿。故目前经费严重不足，一直困扰着生物工程产品的上、中、下游的发展。

3.专利侵权问题十分突出：

由于中美知识产权谈判成功“复关”临近，基因工程药物与其他药物一样，同样存在着十分严峻的形式，即“专利侵权”问题，据中美双方意见，1986年以前专利，中国可仿制，1986年以后的仿制，即有“专利侵权” 问题。1986年以前的基因工程药物批准仅有：人胰岛素，人生长激素，α、γ干扰素，白介素—2等品种，其余的品种均是1986年以后的“专利侵权”产品。 国内的研究人员也在积极工作，绕过“专利”的障碍，如EPO的成功。

4.我国的新品审批管理法规及程序上仍需完善

4.我国的新品审批管理法规及程序上仍需进一步完善，新品审评的专家队伍亦需更新，专业审查人员的技术水平，学术水平及实践经验均应提高，否则会影响新药的市场开发速度，造成资金浪费，影响民族工业的发展。

5.市场的恶性竞争。

国内的基因工程产业存在着重复建设多、投资不够理性的现象，就连运作机制相对规范的上市公司对基因工程产业的投资也存在着相当的盲目性，把涉足基因工程当作改善自身经营业绩的万灵药。盲目投资使许多产品的市场处于过度竞争的状态，这在细胞因子市场上表现得十分突出，如EPO 目前国内就有十几家企业在生产，年生产能力超过了 500 万支，再加上国外厂商主要是美国 AMGEN公司和德国的宝灵曼公司在中国市场的销售，市场竞争已非常激烈， 虽然中间商的利润还颇为可观，但是真正的生产厂商的利润已经趋近于成本了。

6.药品价格不能完全放开：

药品作为一种关系民生的产品，其价格历来受到政府的限制。而基因药物一般价格很贵，在消费上易受到人民生活水平的影响。