简介

如何应用

Vyndaqel的研究

不良反应

相关信息

Vyndaqel，通用名tafamidis，由辉瑞公司开发。是一种含活性成份氯苯唑酸的药，为胶囊制剂（20 mg）。用于治疗转甲状腺素蛋白家族性淀粉样多发性神经病（TTR-FAP），适用于Ⅰ期有多发性神经病症状的成年患者。

简介

Vyndaqel用于延迟转甲状腺素蛋白淀粉样变性（遗传性疾病，其中称之为淀粉样蛋白的纤维在身体周围组织内积聚，包括神经周围）引起的神经损害。Vyndaqel用于神经疾病早期（1期）成人患者的治疗。

因为转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者数量少，该病被视为“罕见性”疾病，2006年8月28日Vyndaqel被指定为“孤儿药品”（用于罕见病的药品）。

如何应用

该药为处方药。

推荐剂量为每日一粒胶囊，整个咽下。Vyndaqel用于配合转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者的标准治疗。医生需对患者进行监测并评价是否需要其它治疗方案（包括肝移植）。行肝移植的患者必须停止应用Vyndaqel。

Vyndaqel的研究

Vyndaqel的疗效首先在实验模型中进行检测，随后用于人体研究。在128例转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者中，比较了Vyndaqel与安慰剂（假治疗）的疗效。主要疗效指标基于对患者治疗18个月后的生活质量与神经损害的评价。

在转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者的治疗中，Vyndaqel的疗效优于安慰剂。服用Vyndaqel的患者中45%的神经功能改善或稳定，安慰剂组则仅为30%。结果未纳入因需进行肝移植而早期退出研究的病情更为严重患者。

服用Vyndaqel的患者的生活质量评分较好，但与安慰剂组的差异不显著。

不良反应

Vyndaqel最常见的副作用（见于10例患者中的1例以上）为尿路感染（运输尿液的结构感染）与腹泻。

Vyndaqel不可用于对氯苯唑酸或其它成份过敏的患者。

相关信息

欧委会于2011年11月16日批准了Vyndaqel在整个欧盟的上市许可。

CHMP（欧洲人用医药产品委员会）指出，除了因需行肝移植而退出研究的患者外，Vyndaqel在延迟转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者的神经损害方面疗效优于安慰剂。该药无严重的安全性问题，其风险亦在可控范围。因此CHMP总结认为Vyndaqel的益处大于风险，并建议批准其上市。