| 词条 | 造血干细胞移植 |
| 释义 | 造血干细胞移植是指通过大剂量放、化疗，阻断原发疾病的发病机制，如杀灭体内的肿瘤细胞、清除异常免疫细胞克隆等等，再将造血干细胞移植给受者，重建受者的正常造血、免疫系统，达到治疗效果的一种治疗手段。 根据造血干细胞来源可分为骨髓造血干细胞移植、外周血造血干细胞移植、脐带血造血干细胞移植。 § 造血干细胞 通俗地讲，干细胞是指尚未发育成熟的细胞，是所有造血细胞和免疫细胞的起源，它不仅可以分化为红细胞、 白细胞和血小板，还可跨系统分化为各种组织器官的细胞，造血干细胞移植具有自我更新、多向分化和归巢（即定向迁移至造血组织器官）潜能。因此是多功能干细胞，医学上称其为“万用细胞”，也是人体的始祖细胞。干细胞是具有自我复制和多向分化潜能的原始细胞，是机体的起源细胞，是形成人体各种组织器官的祖宗细胞。 造血干细胞（ Stem cell ，SC）是指骨髓中的干细胞，具有自我更新能力并能分化为各种血细胞前体细胞，最终生成各种血细胞成分，包括红细胞、白细胞和血小板，它们也可以分化成各种其他细胞。它们具有良好的分化增殖能力，干细胞可以救助很多患有血液病的人们，最常见的就是白血病。但其配型成功率相对较低，且费用高昂。捐献造血干细胞对捐献者的身体并无很大伤害。 造血干细胞有两个重要特征：其一，高度的自我更新或自我复制能力； 其二，可分化成所有类型的血细胞。造血干细胞采用不对称的分裂方式： 由一个细胞分裂为两个细胞。其中一个细胞仍然保持干细胞的一切生物特性，从而保持身体内干细胞数量相对稳定，这就是干细胞自我更新。而另一个则进一步增殖分化为各类血细胞、前体细胞和成熟血细胞，释放到外 周血中，执行各自任务，直至衰老死亡，这一过程是不停地进行着的。 § 造血干细胞移植技术的发现和应用 生命科学是二十世纪发展最为迅猛的学科之一，已经成为自然科学中最引人注目的领域。造血干细胞移植技术的发现和应用为人类战胜疾病带来新的希望，是现代生命科学的重大突破。造血干细胞移植可治疗恶性血液病、部分恶性肿瘤、部分遗传性疾病等75 种致死性疾病。包括急性白血病、慢性白血病、骨髓增生异常综合征、造血干细胞疾病、骨髓增殖性疾病、淋巴增殖性疾病、巨噬细胞疾病、遗传性代谢性疾病、组织细胞疾病、遗传性红细胞疾病、遗传性免疫系统疾病、遗传性血小板疾病、 浆细胞疾病、地中海贫血、非血液系统恶性肿瘤、急性放射病等。 § 造血干细胞移植可治疗的疾病 1、造血系统恶性疾病：各型急性白血病，慢性白血病，何杰金淋巴瘤，非何杰金淋巴瘤，骨髓增生异常综合症，多发性骨髓瘤； 2、造血系统非恶性疾病：再生障碍性贫血，慢性血小板减少性紫癜，阵发性睡眠性血红蛋白尿，骨髓纤维化； 3、实体瘤：神经母细胞瘤，髓母细胞瘤，肾母细胞瘤，横纹肌肉瘤、骨肉瘤； 4、自身免疫性疾病：系统性红斑狼疮，皮肌炎，多发性硬化，类风湿关节炎； 5、遗传代谢病：粘多糖病，肾上腺脑白质营养不良，联合免疫缺陷病，范可尼贫血，地中海贫血，慢性肉芽肿。 § 造血干细胞移植的分类 1 根据造血干细胞来源：骨髓移植、外周血干细胞移植、脐带血干细胞移植、胎肝干细胞移植； 2、按照供体来源：自体造血干细胞移植，异基因造血干细胞移植； 3、按供、受体之间的血缘关系：亲属间的造血干细胞移植，无关供者的造血干细胞移植； 4、按照预处理强弱：清髓移植，非清髓移植； 5、按照供、受体之间HLA相关性：HLA全相合移植，HLA不全相合移植。 § 造血干细胞移植方式 不同的疾病选择不同的移植方式。自身免疫系统疾病和未侵犯骨髓的实体瘤（包括淋巴瘤）通常都采用自体干细胞移植，可使用自体外周血干细胞也可采用自体骨髓；急性白血病中除了M2、M3可以考虑采用自体造血干细胞移植外，其余的均应采用异基因造血干细胞移植，慢性白血病必须采用异基因造血干细胞移植；再生障碍性贫血、骨髓纤维化等干细胞异常所引起的造血系统非恶性疾病也应采用异基因造血干细胞移植，而慢性血小板减少性紫癜的病因主要是免疫因素，可以采用自体造血干细胞移植；遗传代谢病通常都采用异基因造血干细胞移植。对于造血系统的恶性疾病、部分遗传代谢病通常都采用清髓移植，自身免疫系统疾病通常采用非清髓的移植。 § 造血干细胞移植治疗的基本过程 首先进行供、受者间的HLA配型，选择合适的供者；其次，对供者仅进行干细胞动员、采集，将采集的干细胞冻存备用；第三，对受者进行预处理，回输已采集的干细胞，也可再供者动员和受者的预处理同步进行，采集后直接回输。最后采用刺激因子刺激造血恢复。同时预防治疗各种并发症。 § 造血干细胞移植治疗的费用 事实上，移植治疗的费用并不比普通化疗昂贵。常规的化疗在缓解后通常需要维持3年，平均2-3月就要进行一次化疗，每次化疗的费用通常在1-2万元左右，包括了化疗药、抗生素、成份血等治疗的费用，维持治疗的总花费也在20万左右。而移植治疗的常规花费也在20万左右，与维持化疗的费用相当。 移植治疗和维持化疗的费用区别就在于，一个是一次性付清，另一个分期付款，但对于大部分髓性白血病、高危急淋的患儿来说，干细胞移植有更好的临床疗效，因此移植治疗有更高的性价比。 |
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