简介

基因治疗临床应用

风险

简介

名称: 基因移植

主题词或关键词: 基因技术 基因移植生命科学 生物学

内容

基因移植是对人体异常的基因进行置换或引入外源基因以克服由于人体的某些基因或染色体异常造成遗传病。这项技术给人类展现了可能实现的梦想，将是人类改造自然界的最大胜利之一。

人们通过现代生物学技术检查出人体哪些基因是“好基因”，哪些基因是“坏基因”，哪些基因是正常基因，哪些基因是非正常基因或致病的突变基因。同时，也能够人工合成基因，或从克隆基因冷藏库房中取出“好基因”，用优质基因替换劣质基因，或用正常基因替换致病基因，以解除病人的先天疾苦。不过，到目前为止，对个别疾病来说，这虽已不是幻想，但就大多数情况来看，离梦想的实现，仍很遥远。

目前，只能对少数疾病进行基因修复。

基因治疗临床应用

ADA基因缺陷症的基因治疗步骤：

1.将ADA基因整合到病毒核酸上。

2.从ADA基因缺陷症患者体内分离T淋巴细胞。

3.逆转录病毒感染细胞，同时，将ADA基因带到T淋巴细胞中。

4.培养此细胞，ADA基因整合到染色体上。

5.将携带正常ADA基因的细胞在注射入患者体内。

经典案例：1990年9月，美国医生对一名患ADA基因缺陷症的4岁女孩，进行了人类历史上首次基因治疗。这次基因治疗获得了成功，标志着基因治疗临床应用阶段的开始，是医学史上的里程碑。

风险

1.基因治疗并不是没有风险，而是，相对传统的治疗方法，其风险较小。

（历史上，曾出现过基因治疗时载体病毒选择不当，而导致患者出现严重的感染，并在24小时内死亡的案例。）

2.现在，一般的基因治疗主要分为体内途径和体外途径2种，国际上仍在研究更为安全、有效的基因治疗方法。