| 词条 | 干细胞治疗 |
| 释义 | 干细胞是具有自我复制和多向分化潜能的原始细胞，是机体的起源细胞， 是形成人体各种组织器官的原始细胞。在一定条件下，它可以分化成多种功能细胞或组织器官，医学界称其为“万用细胞”。干细胞治疗是把健康的干细胞移植到病人或自己体内，以达到修复病变细胞或重建功能正常的细胞和组织的目的。干细胞疗法就像给机体注入新的活力，是从根本上治疗许多疾病的有效方法。 优势从理论上说，应用干细胞技术能治疗神经系统、循环系统等多种系统的各种疾病，且较很多传统治疗方法具有无可比拟的优点：（1）安全：低毒性（或无毒性）； （2）在尚未完 （5）是最好的免疫治疗和基因治疗载体； （6）传统疗法认为是“不治之症”的疾病，又有了新的疗法和新的希望。 安全性因为干细胞是一种未分化未成熟的细胞，其细胞表面的抗原表达很微弱，患者自身的免疫系统对这种未分化细胞的识别能力很低，无法判断它们的属性，从而避免了器官移植引起的免疫排斥反应及过敏反应等，使同种异体移植神经干细胞变得非常安全。临床研究中，经过大量的临床病例研究表明，干细胞治疗除了极少数病人有轻微的发热、头痛外，无严重不良反应发生，表明其临床应用是安全的。 分类干细胞治疗分为自体干细胞免疫 干细胞移植泛指将各种来源的正常造血干细胞在患者接受超剂量化（放）疗后，通过静脉输注移植入受体内，以替代原有的病理性造血干细胞，从而使患者正常的造血及免疫功能得以重建。平时所说的”际上就是造血干细胞移植。 干细胞再生技术这是一种利用干细胞的复制、再生能力治疗疾病的一种技术。因为目前临床上采用的干细胞多来源于骨髓中的造血干细胞，所以也称为自体骨髓干细胞再生术或自体骨髓干细胞移植技术。 自体干细胞免疫疗法干细胞免疫疗法是通过调控细胞因子，修复受损的组织细胞，然后通过细胞间的相互作用及产生细胞因子抑制受损细胞的增殖及其免疫反应，从而发挥免疫重建的功能。 从根本上消除哮喘病的发病基础。这些治疗方法在观念上完全不同于传统的治疗方法，主要强调通过修复人体免疫细胞来治疗哮喘病等呼吸道疾病。 细胞免疫疗法对哮喘出现的咳嗽、多痰、胸闷等症状有明显的治疗作用。具有疗效快、疗程短、不易复发等优点，突破了以往“治疗见效——停药复发”的弊端。其针对哮喘病特性经过细胞培养实验室特殊培养的愈喘干细胞，可以增强患者自身免疫力，舒张平滑肌，促进体内新陈代谢，修复呼吸系统损伤，激活肺部细胞再生，全面调理脾肺肾，激活肺部细胞再生修复肺通气功能，增强肺功能，充足提供肺部供氧，彻底修复肺、气道粘膜，恢复纤毛的排污能力。经过目前百余例的临床案例见证，其治愈率可到98%。后期配合中药调理，可长效地控制病情，是目前治疗哮喘病、气管炎、肺气肿、肺心病最理想、最规范的治疗方法。 方法常用的有六种途径：介入途径、局部种植、静脉途径、腰穿途径、头部立体定向颅内干细胞移植、CT 引导下脊髓内干细胞移植。干细胞治疗疾病每个疗程治疗4-6次，每次治疗间隔5-7天，原则上每个疗程间隔的时间是3－6个月，疗效明显可视病情连续做2－3个疗程。 副作用迄今，干细胞移植治疗尚未导致重大的副作用或不良反应。但任何一种疗法都可能会有副作用，所以无法肯定副作用不会发生，但是直到现在，都还未发现什么严重的副作用。仅有个别病人在腰穿后产生穿刺部位疼痛，轻微头昏、头痛及低度发热等。 禁忌症1) 高度过敏体质或者有严重过敏史者 、 2）休克或全身衰竭生命体征不正常及不配合检查者、 3）晚期恶性肿瘤、 4）全身感染或局部严重感染需抗感染康复后、 、乙肝、梅毒等。 8）染色体或基因缺陷，免疫功能缺陷、 9）非神经系统疾患，或诊断上尚未明确者。 可治疗的疾病干细胞治疗肾病1.干细胞移植治疗肾病的原理： 因干细胞具有“无限”增殖，多向分化潜能，具有造血支持，免疫调控和自我复制等特 ①具有强大的增殖能力和多向分化潜能，能够增殖分化并产生大量后代。 优势，使其在肾病治疗方面具有广阔的临床应用前景。 3.干细胞治疗疾病的基本原理： 1．对组织细胞损伤的修复。 2．替代损伤细胞的功能。 3．刺激机体自身细胞的再生功能。 干细胞治疗糖尿病简介了胰岛β细胞分泌胰岛素外，在身体其他器官和组织中还存在一些胰岛素分泌细胞，也有分泌胰岛素的作用。通过干细胞对这些细胞的修复及再生作用，可以提高体内胰岛素的分泌量，可起到降血糖的作用。 3）干细胞对胰岛素抵抗的作用；通过干细胞的移植，可以增加细胞内运糖蛋白的敏感性，促进胰岛受体与胰岛素的结合，降低胰岛素的抵抗作用。（主要针对2型糖尿病） 干细胞治疗小儿脑瘫简介 干细胞移植治疗小儿脑瘫逐渐被人们所熟知。干细胞移植治疗小儿脑瘫是根据细胞具有自我更新及分化为神经元，星形胶质细胞，少突胶质细胞潜能的神经前体细胞，细胞移植后分化的神经元补充缺损的神经元，并促进小儿脑组织中的神经细胞分化发挥功能，恢复脑神经的正常生长发育，改善大脑的认知功能障碍，为脑性瘫痪小儿进一步康复提供了更多的机会，已为先进最有效的治疗方法。并且年龄越小，再构成代偿能力越强，治疗的可能性就越大。尽早干预，治疗是预防小儿脑瘫致残的唯一途径。 干细胞移植治疗自闭症脐血干细胞和脐带间充质干细胞具有免疫调节和改善脑内微循环的功能。干细胞进入体内可调节机体免疫功能，并通过自身分化和分泌细胞因子和神经肽刺激新生血管形成，改善脑内缺血缺氧状态，激活和修复脑内受损的神经细胞。通过联合移植脐血单个核细胞和脐带间充质干细胞有助于改善患儿的语言交流能力、社会交往能力等。 干细胞移植治疗肝硬化自身免疫性肝病是由自身免疫反应引起的一种特殊类型的慢性肝病，过去认为自身免疫性肝病比较罕见,近年来由于对此类疾病认识不断深入以及有关免疫学检查方法和相关检查方法的引进和提高,临床上发现我国人群中自身免疫性肝病的患者不断增多。临床常见的自身免疫性肝病包括自身免疫性肝炎、原发性胆汁性肝硬化及原发性硬化性胆管炎，很多自身免疫性肝病患者还伴有其他自身免疫性疾病如干燥综合症、类风湿性关键炎等等。 昆医附二院肝病中心杨晋辉主任带领的研究小组对自身免疫性肝病的发病原因、机理及免疫治疗对策等方面进行了深入研究。国际会议将自身免疫性肝病确定为非病毒感染性的自身免疫性疾病，病人由于免疫调控功能缺陷，导致机体对自身肝细胞抗原产生反应，目前传统治疗还是以免疫制剂和激素为主，但无论是免疫抑制治疗还是激素冲击治疗，均在早期阶段有一定疗效，至肝硬化阶段，不仅疗效不明显，激素的不良反应也明显加重。 既然同属自身免疫性疾病，发病机制也相似，那是否能使用干细胞来进行治疗？经过与风湿免疫科医生的交流，杨主任决定采用脐带间充质干细胞移植方案。杨主任说，脐带间充质干细胞具有免疫调控作用，对自身免疫性疾病能进行组织修复和免疫调节，从而达到治疗疾病的目的，如风湿免疫科已开展的系统性红斑狼疮、天疱疮、内风湿性关节炎、硬皮病和皮肌炎等，都取得了非常好的效果。 应用几个月之前，艾因霍恩（Thomas Einhorn）医生面对一个脚踝骨折病人，经过多次手术却不愈合。他想到要从病人自身找解决方案。 艾因霍恩从那名男子骨盆中抽取骨髓，浓缩成红色液体，重新注入他的脚踝。四个月之后，他的脚踝痊愈。波士顿大学医疗中心骨科主任艾因霍恩说这都归功于注入骨髓的成人干细胞。他是根据法国发表的研究报告试用新疗法。 艾因霍恩的疗法并不是严格的新研究。但它是许多医生研究成人干细胞新疗法的一个例证。这些都是从骨髓或血液中抽取的干细胞，而不是从胚胎中抽取的。 10年前开始胚胎干细胞研究引起情绪化的辩论，现在成人干细胞正在试用于人体。对干细胞项目的广泛审议和对二十多名专家的采访显示，干细胞研究可以用于广泛的治疗。 成人干细胞研究涉及多种硬化症、心脏病和糖尿病。部分早期结果显示，干细胞移植可以帮助部分病人避免截肢。最近，研究人员报告说，他们也能帮助眼睛受到化学品破坏的病人恢复视力。 除了上述做法之外，成人干细胞移植已经成为挽救数十万白血病、淋巴癌和其它血液病人生命的标准疗法。 哈佛大学斯卡顿（David Scadden ）医生说，那是给我们带来希望的干细胞生物学真正伟大的成功故事。他说，干细胞也用于皮肤移植。“我们能在其它组织上重新创造那种成功，我们可以想象那对其他人将意味着什么？” 过去人们寄希望于胚胎干细胞。胚胎干细胞是在1998年实验室首次分离并培育成功。但小布什总统2001年要求严格限制联邦资金用于胚胎干细胞的研究，引起很大争论。 胚胎干细胞可能需要用于治疗帕金森病或糖尿病。上个星期五，一家生物技术公司说它计划研究治疗脊椎受伤病人，另一家公司计划今年底治疗眼疾。 但就近期来说，胚胎干细胞更有可能作为实验室工具用于研究疾病根源和筛选药物。 观察家说，胚胎干细胞研究只有十年时间，还是相当短。预计再过5年，研究人员会在安全性研究上取得实质性进展。美国天主教的大主教会议继续反对胚胎细胞研究。 但成人干细胞移植已经进行了几十年，最初是骨髓移植，随后出现干细胞移植。医生从病人或捐献者的骨髓或血液中搜集干细胞，然后注入病人，治疗白血病、淋巴瘤和其它血液病。专家说，每年都有数万人生命得到挽救。 很多科学家对于采用干细胞治疗其它疾病感到鼓舞。今年6月，研究人员报告，有人眼睛受到腐蚀性化学品伤害之后，干细胞疗法帮助他们恢复视力。病人健康眼睛中的干细胞在实验室中培育、繁殖之后，移植到受伤眼睛中，又长成健康角膜。 两个月之前，梵蒂冈宣布资助马里兰大学的成人大肠干细胞研究。上星期五，意大利医生说他们为病人移植了气管干细胞。尽管如此，美国医生说，干细胞移植仍然处于早期阶段；他们警告诊所不要过度推销没有科学依据的干细胞治疗。 松绑奥巴马为美国胚胎干细胞研究“松绑”，可望大大推动该领域从基础研究走向临床治疗的步伐。对中国科学家来说，一方面，来自大洋彼岸学术挑战的强度无疑会增加，同时，也有望推动中国在该领域的研究。 著名分子生物学和细胞生物学家、中科院上海细胞所原所长郭礼和教授表示，如果说此前干细胞研究“已经看到了黎明前曙光”，那么奥巴马的“松绑”则意味着“太阳很快就要升起来了”。 中科院上海生命科学院/上海交大医学院健康科学研究所研究员金颖说，美国打开胚胎干细胞研究限制之后，美国科学家的研究会很快取得进展，中国在这方面面临很大竞争压力。金颖同时也是中科院干细胞重点实验室主任。 松绑效应显著目前，人类胚胎干细胞研究要想全面用于临床治疗，正亟待攻克一些难题。 金颖表示，胚胎干细胞作为“万能细胞”，虽然有潜力发育为任何组织器官，但如何诱导它们往正确的方向分化，问题尚未解决。例如，要修补受损的心脏，就要诱导干细胞使其向心肌细胞的方向分化。但目前，除了神经细胞，其他组织细胞的诱导分化效率还比较低，也就是说，能获得的目标细胞的比例还不高。 此外，研究人员还必须解决如何排除那些未分化细胞的问题，必须找到植入体内的最佳时机。种种问题归根结底，就是要弄清干细胞诱导分化的最终机制和理论。如果不解决，临床治疗不但很难见效，而且，植入体内的干细胞发育很可能失控，从而生长成为肿瘤。目前，干细胞治疗的动物实验中，致瘤比例接近1/4。 在奥巴马“松绑”之前，科学家也曾尝试借道“非胚胎途径”获得干细胞。2007年，日美科学家相继发表论文，宣布对人体皮肤细胞实施诱导，从而获得了干细胞。目前，这一名为iPS的研究路径已成为全球干细胞研究的最热门领域。不过，iPS的兴起并未使胚胎干细胞研究失去学术价值。金颖告诉记者，iPS与胚胎干细胞的研究，在许多方面有重合，其结果可以共通。相比较而言，由于iPS细胞是研究者通过“人工编程”的方法，改变了其发育方式，因此，被“重新编程”的iPS细胞，每一株的个性都不尽相同；而与之相比，胚胎干细胞特性更稳定，更适合作为前期研究的对象，从而获得有价值的成果。 郭礼和表示，相比胚胎干细胞研究，iPS距离临床更加遥远。 中国何以应对作为全球虽然一直得到国家资助，但每个项目的力度都不大，科研人员必须申请多个课题，才能保证研究持续进行。为此，她建议国家对干细胞的资助政策能适当调整，以使研究者不必将大量精力耗费在事务性的课题申报、汇报上。 “在美国解除限制之后，中国干细胞研究者原先的政策优势被明显削弱了，美国估计很快就会取得大量进展。”金颖说：“但中国科学家也有机会。我们人口多，病例多，这对利用干细胞实施个体治疗是有利因素，应该抓住时机。” 慎用干细胞是一种“奇迹”的细胞，是体细胞的“亚当”和“夏娃”。干细胞的魅力在于：一旦身体需要，这些干细胞可按照发育途径通过分裂而产生分化的成熟体细胞。也许在某一天，人们突然发现，人体器官可以在实验室按需要、按流程生产，血细胞、脑细胞、骨骼、心肌细胞、肝脏、神经等的更换都不成问题，即使患上白血病、帕金森氏症和癌症这些不治之症也能绝处逢生。将干细胞用于临床治疗是所有该领域专家的梦想。 据以色列科学家近日报道，一个绝望的以色列家庭为了挽救患有致命脑疾的儿子，参加了高风险的婴儿胚胎干细胞注射实验性治疗。结果显示，注射导致男孩的大脑和脊髓中都出现了肿瘤。这是首个关于接受注射胚胎干细胞治疗后引发脑瘤的报告记录。据报道，接受治疗的以色列男孩患有非常罕见的致命性遗传疾病“共济失调毛细管扩张”。该病导致大脑病情恶化，使得男孩逐瘤组织进行了化验，并得出结论：肿瘤是由注射进身体的干细胞导致。而且由于患病男孩免疫力低下，他的身体只能任由癌细胞生长。 对此宾夕法尼亚大学的干细胞科学家埃尔哈特博士提醒说：“干细胞不是药品，他们可能以各种方式发生改变，人们仍需要等待进一步验证。” 美国杰龙生物医药公司23日宣布，该公司利用人胚胎干细胞医治脊髓损伤病人的试验，已获得美国食品和药物管理局批准。这是美国药管局首次批准将胚胎干细胞用于人体疾病治疗试验。英国《每日邮报》还报道，一名男子在20年前的车祸中瘫痪，胸部以下完全不能动弹。当他接受了一项干细胞治疗手术，并有望重新站起来。 迈克尔·弗朗德尔现年52岁，是首位接受这种手术的欧洲病人。1988年，弗朗德尔在花园陪孩子们玩耍时头部着地摔断了脖子。医生告诉时年32岁的弗朗德尔，他胸部以下全部瘫痪，可能将在轮椅上度过终身。 2007年11月，弗朗德尔接受了长达四个小时的手术。这是一项危险的干细胞手术：医生先将打开他的脖子，取走受损组织，然后抽出 科学家的一个重大突破可能让假牙销声匿迹。美国《国家科学院学报》24日引用俄勒冈州立大学研究组的报告说，研究人员发现一种控制牙釉质生成的基因，从而使人们需要时重新长出新牙成为可能。牙釉质为牙齿表面的白色组织，它维护了牙齿的健康。但人体到一定年龄，就无法再分泌产生新的牙釉质，因此无法再萌生新牙。研究报告说，科学家先前知晓，一种名为CTIP2的人体基因关联免疫系统和皮肤、神经生长。经鼠类实验的最新研究发现，这种基因还可以帮助牙釉质分泌。这是迄今为止被发现的控制牙釉质生成和成釉细胞成熟的第一种转录因子。科学家从人体牙髓中提取CTIP2基因干细胞，植入老鼠牙齿，使原本不具备牙釉质分泌能力的老鼠分泌出牙釉质。研究者认为，借助干细胞技术，CTIP2基因在最初阶段可以帮助人类保护牙釉质、减少蛀牙发生。而在10年内，有望帮助人类实现随意长牙的梦想。 挫折教训：近年来，科学家都在加紧各种干细胞实验，希望能重造损坏的组织，防止致命疾病的产生。尽管实验者们充满期待，但他们仍得面对许多挑战：学习如何控制干细胞的发育，什么时候该长什么时候不长。 |
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