是直接针对疾病的根源——异常的基因本身而进行的治疗方式，是根除肿瘤细胞的先进方法之一。

肿瘤是细胞无限制增生的结果，而细胞的生长是由基因决定的。人体内存在肿瘤基因和肿瘤抑制基因两大功能相异的基因群。肿瘤的发生就是由于肿瘤基因功能上调、肿瘤抑制基因功能受抑的结果。各种外界因素如放射线、致癌化学物、病毒等均是通过对基因的改变来诱生肿瘤的，基因的改变包括碱基突变、碱基交联、DNA 断裂、DNA 缺失等各种 DNA 损伤。

基因治疗是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗，是将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞，直接针对疾病的根源——异常的基因本身而发挥治疗作用，从而达到治疗疾病的目的。

基因疗法综合应用分子生物学、分子遗传学、分子病毒学、细胞生物学等学科的最新研究成果，主要用于治疗那些严重威胁人类生命健康的、目前无有效治疗方法的疾病如癌症、心血管疾病、遗传病和艾滋病等。

基因疗法就是基因治疗产品进入细胞后再产生目的蛋白质或多肽，从而发挥特异的生物治疗作用。临床实验证明，基因治疗的疗效高于单纯放、化疗疗效约 3 倍；治疗非小细胞癌，60% 的患者肿瘤完全消退或部分消退；对乳腺癌的疗效达到 90% 。

基因治疗药物作为一种基因工程改造的病毒颗粒，对机体神经系统、内分泌系统和免疫系统具有刺激作用，可综合调控机体的神经—内分泌—免疫网络，产生一系列的神经因子、激素及细胞因子，增强病人的免疫系统功能，有效促进NK 细胞、 CTL 细胞对肿瘤细胞的杀灭；并能有效改善和增强病人各相关器官系统的生理功能，肿瘤病人（尤其是晚期病人）全身情况很快好转，如精神状况好转、食欲增强等。其作用原理是：通过转录调控多种功能不同的分子的表达，对肿瘤细胞的生存与增殖信号途径、血管生成及物质能量代谢途径、放化疗抗性、浸润转移等多个方面的活性进行抑制，达到“此消彼长”的效果，协同正面攻势，一举导致细胞凋亡。

基因疗法是通过口服或注射基因药物来抑制肿瘤源发和扩散，使癌细胞主动性凋亡，以达到延长生命的效果。与传统的手术及放、化疗方法相比，基因治疗基本无副作用，对正常细胞无损伤、没用痛苦，不会像放化疗那样对人体有很多附加的损害和不良的反应。特别对那些晚期的放、化疗都没有效果的肿瘤患者尤为有效。

把基因治疗与放疗、化疗、手术、中医中药等传统治疗方法相结合，为肿瘤治疗注入新血液。

广州南洋肿瘤医院是肿瘤基因疗法的开创者之一。目前使用“肿瘤基因疗法”的医院有广州南洋肿瘤医院、中国医学科学院肿瘤医院等医院。