亚硝基脲类具有β-氯乙基亚硝基脲的结构，具有光谱的抗肿瘤活性。该类药物具有较强的亲脂性，易通过血脑屏障进入脑脊液中，因此广泛用于脑瘤和其他中枢神经系统肿瘤的治疗，其主要的副作用维迟发性和积累性的骨髓抑制。

在亚硝基脲类药物的结构中，由于N-亚硝基的存在，使得该氮原子和邻近羰基之间的键变得不稳定，在生理pH条件下发生分解，生成亲电试剂，对DNA进行烷基化而发挥抗肿瘤活性。