罕用药(orphan drugs)或称之为孤儿药 系指用于罕见病( rare disease) ,或是商业价值小的,没有赞助商愿意投资开发的药物。在美国，罕用药指的是基于1983年1月颁发的罕用药法案（ODA）而开发的药物。联邦法关于罕见病（rare diseases）的定义是在美国患者少于20万人或发病率低于人群的万分之五的疾病。这已被作为美国食品药品管理局（FDA）的从属法规。应该说，我国的罕见病和罕用药的相关政策还是相对滞后的。

中文学名：罕用药

别称：orphan drugs

罕用药

根据WHO的报道

授予罕用药资格

罕用药的开发

我国

罕用药

罕用药(orphan drugs)或称之为孤儿药 系指用于罕见病( rare disease) ,或是商业价值小的,没有赞助商愿意投资开发的药物。在美国，罕用药指的是基于1983年1月颁发的罕用药法案（ODA）而开发的药物。联邦法关于罕见病（rare diseases）的定义是在美国患者少于20万人或发病率低于人群的万分之五的疾病。这已被作为美国食品药品管理局（FDA）的从属法规。

根据WHO的报道

目前已确认的罕见病有5000~6000种，约占人类疾病的10%。在美国，约有2500万人患有超过6000种的罕见病。在欧洲，约有5,000~8000种罕见病，受累人群占欧盟总人口的6%~8%，即2400~3600万人。澳大利亚的罕见病受累人群约为120万人。由几千种小数目累积的罕见病人群数量确实也是一个大数目。我国目前由于未对罕见病进行界定，因此疾病种类与受累人群的数据未见报道。

授予罕用药资格

旨在鼓励开发那些确有需要，但其价格在正常情况下也不是令人买不起或开发商无利可图的药物。由于对于这些疾病的治疗，医学研究和药物开发的经济效益不高。开发商之所以这样做，他们可得到减税的优惠和延长的独家市场经营时间（获批准后7年）。罕用药法案背后的观念是长期的排他性销售将促进更多的公司把钱投资到研究中。该法案实施后，已经开发了许多这样的药物，包括治疗神经胶质瘤,多发性骨髓瘤,膀胱纤维变性，苯丙酮尿症等。

在欧盟也存在类似的情况，罕用药由欧洲药品局(EMEA) 罕用药委员会（Committee on Orphan Medicinal Products）管理。2007年底，FDA 与EMEA达成一项协议。据此，同一个申请可适用于双方机构，这样就减少了公司申请罕用药地位所需的时间与经费。然而，这两个机构仍然是维持着分别批准的程序。

罕用药的开发

罕用药象其它药物一样，通常也遵循规定的开发途径。试验侧重于药物分子的表征，稳定性，安全性和有效性。但统计负担可以简化些。例如，当某种罕见病的患者不足1000例时，在Ⅲ期临床研究中也可不做1000个病例试验。由于这些产品的市场本来就很小，作为开发、研究和生产这些药的成本就有可能超过收入，这就需要政府的干预，通常要建立这样的一个市场或组织生产这些产品。自由市场经济的批评家们往往将此引证为自由市场经济体制中的市场衰竭。而自由市场的提倡者们常常这样回答，在扩大的安全性和有效性试验的形式中，若没有政府的干涉，开发成本将会相当大地降低。

在一个市场经济体系中，要改善罕见病患者药物治疗的可获得性和可及性，政府制订相关的刺激政策是至关重要的。

国外有人概括政府的介入，可采取以下多种形式：

以税支持生产或研究这些药品的公司。

授予另外更多的权利并超过常规专利法的那些许可。

给由大学和企业发起人开发用于罕见病的医药产品（包括药品，

生物制品，医疗设备和医药食品）补贴和资助。

创建政府经营的公司来研究和生产这些药品（该类型的一个实例见皇冠公司Crown corporation）

国外罕用药激励政策的出台，使许多罕见病的治疗方案从无到有，取得了很好的效果。在美国，1983年罕用药法案实施之前上市不足10个罕见病药物，而到2007年2月，FDA登记的罕用药1697个，获得上市的302个，大约有110家制药公司已经拥有FDA的罕用药市场批准。尽管大多数公司只有一种罕用药，但约有40%公司有两种或更多的在研罕用药。截至2007年4月，欧盟447个罕用药获得登记，34个上市；日本在1993~2004年间共有98个罕用药上市。

我国

早在1999年版的《药品注册管理办法》就提到罕见病和治疗罕见病新药，但至今未对其进行明确界定，采取的激励政策作用也并不明显。现行的《药品注册管理办法》（2005年版）对罕用药研发也没有更进一步地激励政策。在2007年3月，国家食品药品监督管理局公布的《药品注册管理办法》征求意见稿中，提到“艾滋病治疗新药、优于已上市治疗恶性肿瘤、罕见病等疾病的新药，将纳入特殊审批的‘绿色通道’，简化审批程序”，但是，并没有对罕见病以及罕见病用药进行专门界定。应该说，我国的罕见病和罕用药的相关政策还是相对滞后的。

借鉴国外在罕见病界定以及罕用药研发激励政策方面的经验，可以对我国罕见病与罕用药概念的界定与政策实施有一定的推动作用。