为新药上市前扩大的临床试验，其用药方法类似常规药物治疗学的方法，以进一步确定新药的安全性和有效性。该期要求完成试验药品的病例数在300例以上，通常视具体研究的药物而定，而对照病例数则无具体规定。在国外，三期临床是上市前研究，即申报新药生产所必须呈报的临床试验资料。而在我国，在二期临床试验后即可申请新药生产，在批准试生产期间，再进行三期临床试验。