简介

检验方法

简介

临床等效性检验是临床试验中评价新药疗效的一种方法,用于比较两药的疗效是否相当.它弥补了生物等效性评价的不足之处,目前已被推广使用.本文论述了临床等效性评价中等效界值确定方法、临床终点的选取、试验设计、统计分析等一些关键性问题,并分析了其研究现状.这对于临床等效性评价方法的正确应用与发展有现实意义.

检验方法

等效性的假设检验方法

假设检验（hypothesestesting）是基于一定的检验假设进行推断的一类方法。我们平时所做的绝大多数检验假设为两组相等的零假设，其统计推断往往仅限于两者的差别有无统计学意义，若P>α，意味着统计上“不能拒绝零假设”，但并非说明零假设成立，更没有理由说两组相等，因为检验的效能（poweroftest）未知；如P≤α，虽然可“拒绝零假设”，但也只能推断两者在统计上有差别，而不能评价差别的大小。这难以满足临床实际中需要评价疗效差别的要求。为了能对非劣效性/等效性进行推断，需要建立有别于传统的检验假设[2,5,6]。为方便叙述，统一用如下符号作为组别或参数：

T=试验治疗组，也泛指相应组效应的参数（均数或率）

S=标准治疗组，即阳性对照组，也泛指相应组效应的参数（均数或率）

δ=非劣效/等效界值。非劣效性试验用-δ，等效性试验用-δ和δ

2.1检验假设的构建和检验用统计量无效假设（nullhypotheses）和备选假设（alternativehypotheses）分别用H0和Ha表示。以α作为总的检验水准。表1列举了几种不同情形下的检验假设和检验统计量计算的通用公式。

本表所示的检验统计量假设数据来自大样本，数据分布正常。其中d为T组样本效应值减去S组样本效应值的差值，即d=T-S，sd为d的标准误。z为检验统计量，服从标准正态分布。

2.2结论的推断

2.2.1非劣效性试验由于只进行一次单侧检验（one_sidedtest），若P≤α,则H0被拒绝，可推论T非劣效于S；若P>α，则还不能下非劣效的结论。这里的α含义是，当T比S疗效差，其效应差值实际上超过δ时，错误地下T非劣效于S结论的概率。