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词条 减少底物治疗(SRT)
释义

减少底物治疗Substrate reduction therapy 简称:SRT

减少底物治疗是代谢类疾病的治疗方法,特别是糖原贮积症(GSD)和溶酶体贮积症。患有贮积症的患者,其代谢途径中存在缺陷,致使体内大分子无法代谢形成堆积,如果这类堆积达到足以致病的程度就会发生贮积症。糖原贮积症(GSD)包括很多种类,其中GSDII型属于溶酶体贮积症,此外类似戈谢病(Gaucher disease)、MPS I、MPS II、法布里病(Fabry)都属于溶酶体贮积症。

在代谢或遗传途径中,酶催化着一系列反应。基因通过其RNA和蛋白质产物控制酶的生成。在代谢通路的各个阶段,每种前体分子(简称:底物)都通过酶的活性催化转化成为代谢环节中的下一个产物。如果代谢途径发生故障,就会导致底物堆积,这可能造成有害影响从而致病。底物减少治疗就是减少底物,以保证底物堆积的程度不足以导致疾病的发生。

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更新时间:2025/1/27 22:00:55