目前，许多抗肿瘤药物（包括核素或毒素）往往由于缺乏作用的选择性和特异性而无法付之临床应用，或勉强用于恶性肿瘤的治疗而因毒副作用太大终归于失败。人们曾经试图应用单克隆抗体的强特异性的特点，把抗肿瘤药物、核素或毒素通过交联技术同某种肿瘤的特异性单抗结合起来，构建成单抗偶合物。人们希望利用单抗偶合物的高特异性，将细胞毒性物质导向性的运送到人体靶部位（癌细胞或其他病灶），以提高局部药物浓度，充分发挥抗癌药、核素或毒素的杀伤作用，尽量减少对正常组织的损害。但实践结果并不像预想的那么理想，单抗偶合物虽能提高局部药物的浓度，但并不充分，在杀伤癌细胞的效果和减少对正常组织的损害两个方面均不尽人意。

随着基因工程技术和蛋白质工程技术的发展，人们发展了从分子水平上改造基因并生产分子导向药物的思想，实践证明，分子导向药物的效果是令人满意的。例如分析表明，白细胞介素Ⅱ（ⅠLⅡ）的 N端54个氨基酸的功能是专门结合辅助T细胞受体的。而白喉毒素则可以区分为三个区段；区段Ⅰ的功能是无特异性地破坏细胞蛋白质合成的延长而致死细胞，人们把白喉毒素的区段Ⅰ基因予以切除，把其区段Ⅱ-Ⅲ同ⅠLⅡ基因重新组合，这样就形成了ⅠLⅡ——白喉毒素Ⅱ-Ⅲ的嵌合基因。再运用基因工程技术高效表达该嵌合基因，从而提取纯化出相应的杂合蛋白质。研究结果表明，这样的杂合蛋白质只结合并进入和杀伤辅助T细胞，而对其他类型的细胞或组织无杀伤作用，实现了分子导向的目标。据报道，曾应用该毒蛋白治疗了一例类风湿病人，效果良好。再比如，CD4原是辅助T细胞表面同艾滋病毒HIV的gp120糖蛋白结合的受体。人们克隆了CD4基因，并经分析表明，CD4可以区分为4个功能区段，仅区段Ⅱ-Ⅲ（称 PE40）同CD4的区段Ⅰ-Ⅱ基因，重新组合起来，并运用基因工程技术高效表达了该杂合蛋白，再经提取纯化获得了该杂合蛋白质。体外实验结果表明，该杂合蛋白质既有中和细胞外游离的HIV（因有CD4的Ⅰ-Ⅱ区段存在），又可进入被HIV感染的T细胞，并因杀灭该种T细胞而使HIV病毒无法繁殖，同时不伤害任何其他类型的细胞。

再如，基因工程生产的a转化生长因子TGF-a与PE40的杂合蛋白可明显地延长荷瘤裸鼠的生存期（其表面有TGF的受体）。该杂合毒素却不杀伤不带其受体的细胞。乳癌、脑癌、宫颈癌、结肠癌和口腔鳞状上皮癌细胞表面，都有表皮生长因子受体。