ALN-VSP疗法实际上是一种RNAi干扰基因治疗技术，它通过将沉默与肿瘤组织血管生成相关的生长因子的蛋白合成，来抑制肿瘤区血管的生成，达到将癌细胞饿死的效果。这种创新的基因治疗方法是由美国奥尼兰姆（Alnylam）生物技术公司开发。药物包在脂肪薄层里，便可达到主要被肝脏吸收的效果。这允许医生从血管注射药物，而不是通过一点上的注射，这可改善药物的效果，确保整个肝脏都能接收到均等的剂量。

治疗效果

原理

重大意义

奥尼兰姆公司

RNAi疗法

最新进展情况

治疗效果

在美国奥尼兰姆（Alnylam）生物技术公司公布的治疗结果中其新药ALN-VSP可阻断19名病患肝部恶性肿瘤中62%的血流量。然而与传统药物阻断致病蛋白质不同，ALN-VSP运用RNA干扰（RNAi）疗法来阻断癌细胞在原来的部位产生蛋白质，这是一种几乎可针对任何疾病的普适疗法。“想象你的厨房水流一地，”生物化学家、奥尼兰姆执行总裁John Maraganore说，“当今的药物可将这些水吸干，RNA干扰技术相当于为你关上了水龙头。”

原理

如果DNA对蛋白质来说是远景，那RNA就是纽带。它可促使DNA基因单链复制，这被称作信使RNA（mRNA），它会传递信息给细胞产生蛋白质。1998年，科学家发现了RNAi，这是一种原始生物用来检测和摧毁病毒的双链RNA和任何携带病毒的mRNA的机制。（尽管包括人类在内的所有的脊椎动物，一直使用RNAi来调节mRNA活动），哺乳动物的免疫系统和RNAi抗病毒作用无关，但研究人员已经发现，将一小部分双链RNA片段引入细胞也许可以触发这一古老机制，并选择性的停止特定蛋白质的产生。

上述的这种能力使RNAi具有一种针对包括癌症在内的许多疾病的潜在修复能力，而这些疾病常常是由病变细胞产生过量的日常蛋白质所致。这一理论中，操控RNAi来杀死蛋白质并不难。例如，ALN-VSP是由合成双链RNA组成，设计出来与肿瘤中用于编码两种蛋白质的mRNA相匹配：血管内皮生长因子（VEGF），其肿瘤过度增殖会帮助新血管的生长；纺锤体驱动蛋白（KSP），可引起快速细胞分裂。研究人员将合成RNA注入肝细胞内，体内的RNAi系统便会杀死合成RNA以及任何与之匹配的与肿瘤生长相关的信使RNA。阻止编码肝脏中仅通过癌细胞产生蛋白质的信使RNA，肿瘤便相继停止生长。

重大意义

这项能攻击单个基因的技术也许会催生应对75%的缺乏任何特殊疗法癌症基因的药物，还包括其他的疾病。奥尼兰姆已经针对细胞培养的亨廷顿氏病和高水品胆固醇进行了RNAi疗法测试；另一些研究人员正在研究解决黄斑变性、肌肉萎缩和艾滋病病毒。潜在的应用已经驱使几乎每一个主要的制药公司开展RNAi计划。

因为此方法原理简单，RNAi疗法可能在今后两年内日臻完善，包括加利福尼亚希望之城医疗中心的分子遗传学家约翰·罗西在内的专家们如此表示。奥尼兰姆计划再对36名其他的病人展开新药测试，增加药物用量，但早期的结果相当好，也表明了它可能成为第一批投放市场的RNAi疗法治疗药。“我认为RNAi对所有的病都有效，”罗西说，“但即使它只对肝癌有效，那也已经非常棒了。”对于那些饱受化疗和辐射巨大副作用、却不能治愈肝癌的患者来说，这绝对是灵丹妙药。

奥尼兰姆公司

Alnylam是一家生物制药公司，基于 RNA干扰 或RNAi开发新颖的疗法。公司正在将其治疗方面的专门技术应用于RNAi，以满足重大的医疗需求，而目前的主要药物类别小分子或抗体药物无法满足其中的许多需求。Alnylam正在率先将RNAi转化为一类新的创新性药物，其同侪审评的研究成果已在全世界一流的科学杂志包括《自然》 、《自然药物》和《细胞》 中发表。公司正在运用这些能力，建立一种广泛的 RNAi疗法管道；其最前沿的计划是治疗呼吸道合胞病毒(RSV)感染的二期人体临床试验，该试验与Cubist和Kyowa Hakko合作进行。此外，公司正在开发RNAi疗法，治疗多种疾病，包括肝癌、高胆固醇血症、亨廷顿舞蹈病和TTR 淀粉样变性病。公司在RNAi方面的基本专利、技术和专门知识上占据领先地位，从而得以与Medtronic、Novartis、Biogen Idec、Roche、Takeda、Kyowa Hakko Kirin和Cubist等首屈一指的公司结为主要联盟。为了反映公司对主要的科学、临床和商业倡议的看法，Alnylam在2008年1月建立“RNAi 2010”，包括公司的以下规划：显著扩展 RNAi疗法给药方法解决方案范围，拥有四个或更多的临床开发规划，建立四项或更多的主要业务新合作关系，所有这一切都在2010年年底之前完成。Alnylam和Isis共同拥有Regulus Therapeutics Inc.，Regulus Therapeutics Inc.侧重于微RNA疗法的发现、开发和商业化。Alnylam于2002年创建，总部设于麻省剑桥。

RNAi疗法

RNAi (RNA干扰)是一种生物学革命，代表了理解细胞何时开关基因方面的一个突破，并是药物发现和开发的一种全新方法，其发现被宣称为“每十年左右发生一次的重大科学突破”，并是当代生物学和药物发现方面最有希望、发展最快的领域，曾获得 2006年诺贝尔生物学或医学奖。RNAi是一种自然的基因沉默过程，在从植物到哺乳动物的有机体中发生。通过驾驭我们的细胞中发生的自然生物RNAi过程，一类称为 RNAi疗法的重要新药物有望诞生。RNAi疗法能够使得特定的信使RNA (mRNA) 沉默，防止产生造成疾病的蛋白质，从而针对疾病根源。RNAi疗法也可能以根本的新方式，治疗疾病和帮助患者。

最新进展情况

2011年8月初Alnylam制药公司宣布已完成了第I期对41例肝癌患者的临床试验并取得积极成果，这或许是人类为探索根治癌症新方法迈出了重要一步。正如哈佛医学院副教授 Geoffrey Shapiro 博士说 “无论是原发性肝癌和转移性的肝脏疾病与患者的不良预后，显然需要新的治疗方法。从这个研究结果代表了一种新的治疗策略，以治疗这种破坏性疾病的发展中的重要一步。”

同时该公司还提到按计划顺利进行的话，预计2015年相关药品制剂将推向市场。