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词条 Myozyme
释义

Myozyme(通用名:alglucosidase alfa, rhGAA)是首个治疗庞培氏病(Pompe/糖原累积症Ⅱ型)的药物。

美国食品暨药物管理局(FDA)批准了Myozyme的生物制品许可申请(biologics license application,BLA),Myozyme是首个治疗庞培氏病(Pompe)的药物。

Myozyme已被批准为FDA指定罕见病药,并被批准优先审查。罕见病产品的开发,用于治疗在美国影响少于20万人的罕见疾病或症状,《罕见病药品法》(Orphan Drug Act)给获得一个指定罕见病药上市批准的首个申请者提供了7年的市场独占期。

FDA批准Myozyme通过静脉输液给药。在两项独立临床试验中,对39位1个月至3.5岁的患有庞培氏病的婴幼儿的首次给药评估了Myozyme的安全性及有效性。

使用该药治疗的婴幼儿患者与未使用该药的同龄同病况患者的已知高致命性相比,无需侵入型吸氧(invasive ventilatory)维持生命的存活率比预计的明显增高。该药在其他形式庞培氏病中的安全性和有效性,尚未得到充分研究。

对Myozyme最严重的不良反应报道是心脏与肺衰竭及过敏性休克。最常见的反应包括肺炎、呼吸衰竭与呼吸困难、感染及发烧。Myozyme标签中包含的一个加框警告称可能存在威胁生命的过敏反应。

Myozyme由美国马塞诸塞州剑桥市的Genzyme公司生产。

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