由于某种因素如外伤、感染、肿瘤切除或先天性疾病等而使骨丧失了一些骨质, 形成较大的间隙, 称为骨缺损。骨缺损在临床上比较常见, 其治疗特别是大段骨缺损的治疗是一个非常棘手的问题。目前, 治疗骨缺损的方法有自体骨移植、异体骨移植、组织工程化骨进行手术治疗; 运用基因治疗法和物理疗法以加速骨质的生长愈合。组织工程的概念形成于20世纪80 年代, 其基本含义是将细胞、合成材料、处理过的天然材料和组织、细胞因子及基因治疗广泛地应用于体内的组织再生或体外的组织构建。近20 多年来组织工程的发展为骨缺损的修复治疗开辟了一条崭新的道路。骨组织工程的研究主要包括种子细胞、支架材料、细胞因子和组织工程骨的构建等研究。

骨髓中含有大量的骨前体细胞，在受到一定外界刺激后会分化生成成骨细胞，因此，一般骨折后机体能够自行修复。然而，过于强大的外力作用（如高坠、重物碾压等）会导致粉碎性骨折，由此引发的骨缺失很难自行修复。传统的骨修复通常采用自体骨移植、同种异体骨移植和植入人工替代材料的方法，然这样易造成其他并发症或排异反应引起的感染。骨组织工程的目的就是模拟骨折过程中骨修复的自然过程，即在预期部位通过对成骨前体细胞、支架、生物活性物质等的调控，促进骨组织愈合，使骨能够正常发挥维持机械运动、保护脏器及维持一定代谢的作用。组织工程骨的主要优势在于其自体细胞来源所带来的低感染性和低致癌率。临床应用实践证明，生物衍生组织工程骨有良好的成骨能力，未见明显排斥反应及并发症。

组织工程骨是最有前景的新型骨修复材料，世界各国都在进行深入研究。美国、意大利、德国都已经有临床应用的报道。我国在这一领域的研究与国外差距较小，若加快产业化开发，可使我国在这一产业跻身国际先进行列，并能参与国际竞争。目前，骨组织工程尚处于初步发展阶段，与其他组织工程比还有很大一段距离，一些新技术，如基因强化组织工程骨等，都还停留在动物实验阶段。总而言之，骨组织工程的研究要想在临床上得到全面应用，还有很长一段路要走。